Taille d'échantillon pour les essais cliniques

XLSTAT-Power permet de calculer la taille de l'échantillon pour des tests cliniques lorsqu'on possède certaines informations sur les objectifs et les résultats escomptés.

XLSTAT-Power permet de connaître la taille de l'échantillon pour 3 types d'essais :

  • Les tests d'équivalence : lorsqu'on cherche à voir si, par exemple, un nouveau traitement peut en remplacer un ancien (TOST).
  • Les tests de supériorité : lorsqu'on cherche à voir si, par exemple, un traitement est plus efficace qu'un autre.
  • Les tests de non infériorité : lorsqu'on cherche à voir si, par exemple, un nouveau traitement est au moins aussi efficace qu'un ancien traitement avec une marge donnée.

Ces tests peuvent être appliqués soit à une variable binaire, soit à une variable continue.

Lorsqu'on teste une hypothèse à l'aide d'un test statistique, on a plusieurs éléments à choisir :

  • L'hypothèse nulle H0 et l'hypothèse alternative Ha.
  • Le test statistique à utiliser.
  • L'erreur de première espèce (erreur de type I) que l'on appelle aussi alpha. Elle se produit lorsqu'on rejette l'hypothèse nulle alors qu'elle est vraie. Elle est fixée a priori pour chaque test et vaut généralement 5% (il est possible de la modifier).

L'erreur de seconde espèce ou beta est moins étudiée mais elle revêt une grande importance. En effet, elle représente la probabilité que l'on ne rejette pas l'hypothèse nulle alors qu'elle est fausse. On ne peut pas la fixer a priori mais, on peut essayer de la minimiser, en jouant sur les autres paramètres du modèle. La puissance d'un test est calculée comme 1-beta et représente la probabilité que l'on rejette l'hypothèse nulle alors qu'elle est bien fausse.

On voudra donc obtenir la taille de l'échantillon nécessaire pour un essai clinique donné ou maximiser la puissance du test. Le module XLSTAT-Power permet de calculer cette puissance (ainsi que beta) lorsque les autres paramètres du test sont connus. D'autre part, il permet pour une puissance donnée d'évaluer la taille de l'échantillon nécessaire à l'obtention de cette puissance. En général, on fixe la puissance requise à 0,9 mais cette valeur peut varier d'un essai à un autre.

Les calculs de puissance en statistique se font généralement avant que l'expérience ne soit menée. On s'en sert principalement pour estimer le nombre d'observations nécessaire pour que l'expérience ait la qualité statistique requise.